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Nouvelles recherches sur une thérapie génique visant à soigner la démence précoce

Une étude clinique portant sur une thérapie génique visant à traiter une forme de démence précoce a été lancée aux États-Unis et en Australie. Les recherches menées par l’Institut flamand de biotechnologie (VIB) sont à l’origine de cette nouvelle thérapie.

Le professeur Christine Van Broeckhoven et son équipe, ainsi que des collègues de la fédération hospitalo-universitaire américaine Mayo Clinic et de l’université de Colombie-Britannique, ont découvert en 2006 que des mutations du gène de la progranuline sont responsables de la démence dite fronto-temporale. Ce type de démence est la deuxième cause de démences dégénératives préséniles, après la maladie d’Alzheimer. Dans le cas de la démence fronto-temporale, les cellules nerveuses des lobes frontaux et temporaux du cerveau meurent prématurément. Les symptômes sont différents de ceux de la maladie d’Alzheimer. Par exemple, les personnes atteintes de démence fronto-temporale présentent souvent des changements de comportement et de personnalité frappants, et ont également des troubles du langage (aphasie). La maladie évolue assez rapidement. Les patients deviennent de plus en plus dépendants dans un laps de temps relativement court et meurent en moyenne 8 ans après l’apparition des premiers symptômes. Jusqu’à présent, aucun traitement n’était disponible pour cette forme de démence.

Erreurs génétiques

La découverte par le professeur Van Broeckhoven et ses collègues qu’une déficience du facteur de croissance progranuline est à l’origine de cette maladie est maintenant à la base de nouvelles recherches cliniques qui offrent l’espoir d’un nouveau traitement. Cette découverte suggère que l’augmentation de la quantité de progranuline pourrait être une stratégie prometteuse pour lutter contre cette forme de démence. On pense que cela pourrait ralentir, voire arrêter, la progression de la maladie. Pour tester cette théorie, l’institut de recherche flamand VIB a commencé à chercher un partenaire industriel pour développer un traitement. Il y a environ deux ans, un accord de licence a été conclu avec la société américaine Prevail Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique destinée aux personnes atteintes de démence fronto-temporale. La phase 1 de l’étude clinique est actuellement en cours. Une telle percée scientifique ne signifie pas pour autant l’apparition immédiate d’un traitement sur le marché. Cela prend souvent plusieurs années.

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